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        國際罕見病日|構建綜合支持體系 幫助患者戰勝病痛——2023年罕見病領域發展趨勢觀察

        • 2024-02-28 17:00
        • 作者:郭晉川 汪鵬
        • 來源:中國醫藥報

          罕見病是對一類患病率極低、患者總數少的疾病的統稱。目前我國已知的罕見病有1400余種,患者群體超過2000萬人。2018年5月、2023年9月,我國先后發布了《第一批罕見病目錄》《第二批罕見病目錄》,兩批目錄共收錄罕見病207種(第一批目錄收錄121種,第二批目錄收錄86種)。罕見病目錄的制定為我國罕見病各項政策的發布提供了重要依據。


          隨著相關政策的陸續出臺、罕見病行業的快速發展,罕見病群體的診療和保障工作取得了前所未有的進步。在剛剛過去的2023年,罕見病行業呈現諸多新進展、新變化:罕見病藥物研發日益活躍,新藥上市提速;醫保支付、公益慈善力量等共同發力減輕患者用藥經濟負擔;各方共同謀劃進一步提高罕見病患者用藥可及性和可負擔性,著力構建幫助罕見病患者戰勝病痛的全社會綜合支持體系。


          罕見病相關政策更加完善


          2023年,我國進一步加大對罕見病的關注力度,出臺了一系列和罕見病相關的政策(詳見表)。


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          2023年9月,國家衛生健康委、科技部、工業和信息化部、國家藥監局等6部門聯合發布《第二批罕見病目錄》,該目錄共收錄86種罕見病。這是時隔5年之后,我國發布的新一批罕見病目錄。至此,納入罕見病目錄的罕見病病種達到207個。與《第一批罕見病目錄》相比,《第二批罕見病目錄》中非遺傳性罕見病比重增加,比重從19%提升到33%,同時罕見腫瘤的比重大幅增加,共計納入了24種罕見腫瘤,包括黑色素瘤、神經母細胞瘤、胃腸胰神經內分泌腫瘤等。


          不僅病種覆蓋更加廣泛,《第二批罕見病目錄》中的疾病也分布于更多學科,包括血液科、皮膚科、兒科、內分泌科等。從罕見病疾病診斷治療方面看,《第二批罕見病目錄》中有超過90%的病種可以通過關鍵指標結合臨床信息進行精準診斷;截至2023年底,納入罕見病目錄的疾病有39個病種在我國已有獲批上市的治療藥物,結合在研藥物管線分析來看,基本上86個病種可做到診療全覆蓋,可以更全面地保障患者治療。


          罕見病目錄的發布在提高社會各界對罕見病關注度和認知度,促進罕見病研究、診斷和治療,加快相關藥物研發和市場準入,以及強化患者用藥保障等方面具有深遠意義。


          罕見病藥物上市加速


          我國的罕見病患者曾長期面臨“境外有藥,境內無藥”的困境。為解決罕見病患者群體迫切的用藥問題,我國出臺了一系列與罕見病相關的政策,鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產,并加快罕見病藥物的注冊審評審批。2023年全國藥品注冊管理和藥品上市后監管工作會議強調,將持續深化審評審批制度改革,將罕見病用藥作為重點領域,加快相關藥物上市速度,創新監管方式和手段,推動產業高質量發展。國家藥監局發布的《2023年度藥品審評報告》顯示,2023年共有45個品種的罕見病用藥(未包括化藥4類罕見病用藥)獲批上市,其中15個品種通過優先審評審批程序得以加快上市,1個品種附條件獲批上市。在2023年獲批上市的罕見病藥品生產企業中,除了跨國藥企之外,中國藥企也開始逐漸跟上研發節奏,有18款獲批藥品為中國公司制造??梢灶A見,未來將有更多中國藥企布局罕見病領域,進而進一步推動罕見病藥物上市,推動提升罕見病患者的用藥可及性。統計顯示,截至2023年底,我國已有165種罕見病藥物上市,涉及92種罕見病。


          對已上市罕見病藥物進行仿制是提高患者用藥可及性的重要手段。2023年12月26日,國家衛生健康委聯合工業和信息化部、國家知識產權局、國家疾控局、國家藥監局發布《第三批鼓勵仿制藥品目錄》。該目錄收錄39個品種,涉及75個品規、13種劑型,覆蓋抗腫瘤藥及免疫調節劑、抗感染用藥、神經系統用藥、放射性診斷劑、心血管系統用藥等12個領域的治療用藥。其中涉及罕見病領域的用藥包括貝美替尼、阿莫非尼、氯巴占等,可用于治療黑色素瘤、發作性睡病、難治性癲癇等罕見病。


          罕見病藥物研發活躍


          得益于一系列鼓勵罕見病藥物研發上市的政策舉措,尤其是優先審評審批政策的激勵,2023年我國處于上市申請階段的罕見病藥物數量明顯增加,達到27款,共涉及22種罕見病。


          與2022年相比,2023年罕見病藥物研發覆蓋范圍更廣、數量更多,同時也有更多藥物進入Ⅲ期臨床試驗。相關統計顯示,截至2023年底,我國共有252條臨床試驗管線處于臨床試驗階段,其中有70條管線處于Ⅲ期臨床試驗(詳見圖1);處于臨床試驗階段的臨床試驗管線涵蓋40種罕見病,其中特發性肺纖維化(5條)、多發性硬化(4條)、黑色素瘤(4條)、膠質母細胞瘤(4條)等罕見病研發管線最多。


        圖1


          更多罕見病藥物納入基本醫保


          國家醫保局自2018年成立以來,持續對醫保目錄實行動態調整管理,原則上一年一調,新藥納入醫保目錄的時間大大縮短,保障了廣大群眾用藥需求。部分罕見病藥物正在通過談判納入醫保目錄。2023年12月公布的國家醫保目錄新增15個罕見病用藥,覆蓋16個罕見病病種,填補了10個病種的用藥保障空白,如用于治療Ⅰ型戈謝病成年患者的酒石酸艾格司他、用于治療卡斯特曼病的司妥昔單抗等。


          目前,64種罕見病的112種藥物已納入醫保,其中甲類藥物17種、乙類藥物95種(詳見圖2)。相關藥物納入醫保后,患者用藥經濟負擔大大減輕。


        圖2


          地方立法探索罕見病用藥保障新模式


          2023年1月,江蘇省第十四屆人民代表大會第一次會議通過了《江蘇省醫療保障條例》,該條例從2023年6月1日起正式實施,確認了江蘇省罕見病用藥保障機制,并詳細規定該機制的運作形式。


          江蘇省通過地方立法的形式,突破了過去地方探索中單一部門出臺保障政策解決罕見病患者用藥難題的通行做法,保證了政策的延續性和可持續性。


          公益慈善力量助力解決用藥保障難題


          提高罕見病用藥的保障性需要政府和社會協同發力。


          近年來,我國公益慈善力量為罕見病用藥保障作出了一系列努力:無論是單病種的患者組織,還是基金會,都在試圖通過開展針對患者的援助項目,嘗試減輕患者的用藥經濟負擔。以病痛挑戰基金會為例,其結合10多年的罕見病群體服務經驗,深入分析罕見病群體的切實需求,于2018年2月與中華社會救助基金會等多方發起全國性罕見病民間公益援助項目——罕見病醫療援助工程,希望以此為支點,搭建“多方參與”的罕見病“多方共付”平臺,撬動更多資源投入罕見病醫療保障工作。截至2023年底,病痛挑戰基金會罕見病醫療援助工程項目已援助患者超3268人次,累計撥付善款超過3770萬元,覆蓋全國30個?。▍^、市),涉及病種88個。


          罕見病領域成為全球投資熱門賽道


          眾所周知,產品專利到期將給藥企帶來營收損失。為更好地彌補損失并維持增長,大型跨國藥企需要擴充產品管線,除了在企業內部加快創新步伐,更尋求開展外部并購或研發合作。


          2023年,大型跨國藥企在罕見病領域交易活躍。


          “缺少藥物”和“保障不足”仍是最大挑戰


          “無藥可醫”仍是罕見病患者群體面對的首要窘境。


          盡管隨著近年來的政策利好,越來越多罕見病新藥在我國獲批上市,相關仿制藥的數量和在研藥品數量都呈幾何級增長。但是,仍有部分罕見病患者身處“無藥可醫”的窘境。


          2018年11月至今,國家藥監局先后發布三批臨床急需境外新藥名單,列入名單的品種可直接提出上市申請,國家藥監局藥品審評中心建立專門通道加快審評。三批臨床急需境外新藥名單共計73個品種,其中罕見病治療藥物超過一半??傮w來看,我國已有165種罕見病藥物上市,涉及92種罕見病,但相較于第一、第二批罕見病目錄納入的207種罕見病,仍有超過100種罕見病“無藥可醫”。


          自費藥“難以負擔”是罕見病群體在治療過程中的困境。


          隨著越來越多罕見病新藥在我國獲批上市,越來越多罕見病患者獲得了治療機會。但第一、第二批罕見病目錄涉及的50種罕見病的53種治療藥物未納入醫保。其中27種罕見病的全部治療藥物(共25種)均未納入醫保,18種藥物在國內的年治療費用高達幾十萬元到上百萬元,患者家庭難以負擔(詳見圖3)。


        圖3


          治療藥物已納入國家醫保,但臨床可及面臨挑戰。


          納入醫保的罕見病新藥仍面臨一定的臨床可及的挑戰。如今,進入醫保目錄的罕見病藥物地方保障落地情況差距大。如各地區保障上限不一致,部分地方醫保封頂線無法保障罕見病患者持續用藥,保障形同虛設;或因藥品采購數量總數限制、藥占比和醫??傤~控制等問題,采購花費較高但“臨床需求較小”的罕見病藥品給醫院藥事管理帶來較大挑戰。這導致進入醫保目錄的藥品無法在醫院購買,“雙通道”(指在醫院之外開辟第二通道,即患者可憑醫院處方在醫保定點藥店購藥,藥費不經由醫院,直接通過藥店與醫?;鸾Y算)也未能徹底打通,患者依然需要自費用藥。此外,許多罕見病患者不需要住院治療,而目前各地醫保報銷政策規定,部分藥品仍然只有住院才能報銷。例如,許多地區的原發性免疫球蛋白缺乏癥患者無法報銷在門診靜注人免疫球蛋白的費用,導致患者必須住院用藥才能實現醫保報銷。


          從滿足患者實際需求的視角來看,目前我國罕見病治療和用藥保障仍然面臨諸多挑戰。近年來,我國政府的政策扶持和醫藥產業發展對解決罕見病領域治療藥物短缺問題的推動作用日益顯著,越來越多罕見病藥品獲批上市,極大地提升了我國罕見病患者的藥物可及性。隨著政策的不斷完善、醫學的不斷發展、市場的不斷成熟,越來越多的罕見病患者能夠在第一時間獲得診斷和治療,同時也會有越來越多的罕見病藥品上市,罕見病領域也將獲得更多社會關注。2023年各方在罕見病領域所付出的努力,隨著時間的推移其作用將愈加凸顯,最終這些新趨勢及變化不僅能夠回應罕見病群體的治療需求,而且將更好地回應患者群體全生命周期的多層次需求,使患者群體獲得更有尊嚴和質量的生活。(病痛挑戰基金會郭晉川 弗若斯特沙利文汪鵬)


        (責任編輯:常靖婕)

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