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        國際罕見病日|評論:以“有形之手”托舉罕見病患者“生命之重”

        • 2024-02-28 16:50
        • 作者:本報評論員
        • 來源:中國醫藥報

          罕見病,不僅是醫學科學問題,更是社會民生問題、公共治理問題。國際罕見病日即將來臨,我們再度聚焦罕見病——病雖罕見,愛不罕至。


          罕見病之所以成為社會民生問題,就是因為其少見散見、發病存在不確定性。這使得罕見病藥物研發難度大、市場規模小、投資回報不確定,以致企業研發生產積極性不高,直接影響了罕見病治療產品可及性。當市場這只“無形之手”失靈,就需要強有力的“有形之手”托底,需要努力以自身工作的確定性應對不確定性,需要醫療、醫藥、醫保聯動打出“組合拳”,需要政府部門、醫療機構、科研單位、醫藥企業、患者組織、慈善組織等相關方同向發力、同頻共振、同題共答,不斷完善罕見病治療和保障體系,加速破解罕見病診療用藥困境,托舉罕見病患者不可承受的“生命之重”。


          以“有形之手”托底,就是要加強政策支持體系的系統性建設,構建起罕見病各項管理制度框架。從兩批罕見病目錄的發布,到優先審評審批、專利期延長等罕見病藥品審評審批制度改革舉措的施行,再到國家醫保目錄準入等醫療保障制度調整……近年來,多部門出臺一系列法規政策,加強罕見病患者診斷和用藥保障。然而,罕見病診療及管理極其復雜,我國罕見病管理尚處于起步階段。這項跨部門系統工程需要有關部門明晰職責,需要確保政策的系統性、協同性和連續性,需要將罕見病診斷治療、藥物研發生產、醫療保障等各方面置于一個框架體系內統籌考量。以備受關注的罕見病醫保支付為例,要平衡有限的公共衛生資源和無限的疾病治療需求之間的矛盾,就是要在基本醫?!氨;尽倍ㄎ换A上,構建起政府醫療保障、商業醫療保險、社會救助相結合的多層次罕見病醫療保障體系,以及從治療價值、健康收益、社會獲益等多維度考量的罕見病用藥醫保準入評價指標體系。罕見病要被看見,罕見病管理問題更要被重視。破解罕見病管理難題,是提高我國社會治理能力的生動實踐,也會為世界罕見病問題提供新的解決方案。


          以科技進步驅動罕見病藥物創新研發,營造鼓勵罕見病治療產品創新研發環境,是保障罕見病診療的關鍵環節。對于罕見病患者,有藥可用永遠是第一位的。當前,“境外有藥、境內無藥”的難題、醫保準入而落地難的挑戰,依然是我國罕見病患者面臨的用藥之困。破局之舉,是要利用人工智能、基因編輯等前沿技術,加速罕見病藥物研發過程,加快科技成果轉化,推動研發具有高臨床價值的罕見病藥品;加大對罕見病領域科研投入,鼓勵跨部門合作、建立研究聯盟,推動新藥研發和臨床試驗。抓住科技創新這個關鍵,將更多科技力量投入罕見病診斷、監測、康復、營養等各領域,回應患者需求,構建可持續發展的創新行業生態環境。


          建立協同機制對于完善罕見病診療保障體系至關重要。提高罕見病患者綜合服務水平,要打通醫療衛生、藥物研發生產、醫保政策等各環節,要匯聚政府部門、行業協會、科研機構、慈善組織等各方力量。例如,建設完善罕見病注冊登記平臺,實現罕見病數據多級共享;建立罕見病注冊登記技術標準和規范,形成罕見病診療服務協作網絡。針對罕見病藥物研發患者招募難、市場規模小等困難,搭建完善大數據平臺,破除數據藩籬,建立從患者招募、臨床研究到藥物上市的全流程數據支撐,加速藥物研發上市,更早惠及罕見病患者。


          全球已知絕大部分罕見病為基因缺陷所致的遺傳病,生命繁衍、風險潛在,人人可能是罕見病基因攜帶者,罕見病患者只是被迫拆開了基因“盲盒”,對個體而言,疾病陰霾籠罩下的生命底色無疑是灰色的。黨的二十大報告指出:“把保障人民健康放在優先發展的戰略位置?!北帧叭嗣裰辽?、生命至上”理念,我國相關部門全力以赴支持罕見病防治保障工作,罕見病研究、診療和藥品研發供應取得突破性進展,對罕見病患者群體而言,這無疑是最好的時代,而且會越來越好。


          疾病面前,我們唯有手握希望。


          春日已來,這是希望之春。


        (責任編輯:常靖婕)

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